陈佳、杨贝课题组与合作者发表基于变形式碱基编辑器tBE治疗β-血红蛋白病的新策略
2023年11月20日,来自上海科技大学、武汉大学和复旦大学的合作研究团队在Cell Stem Cell杂志在线发表了题为“Base editing of the HBG promoter induces potent fetal hemoglobin expression with no detectable off-target mutations in human HSCs”的研究论文,报道了一种基于碱基编辑技术的β-血红蛋白病基因治疗新策略。 β-血红蛋白病是一种严重的单基因遗传病,主要包括β-地中海贫血和镰状细胞病。全球有超过3%的人口是β-...
2023-11-22