上科大原创碱基编辑工具专利获海外授权

7月12日，由上海科技大学生命科学与技术学院陈佳团队创建的变形式碱基编辑系统（transformer Base Editor，tBE）正式获得美国专利商标局专利授权，成为首个获得海外授权的中国碱基编辑工具专利。

近年来，生物医药领域的CRISPR/Cas9基因编辑技术已被众多的制药企业用于新药开发。据智慧芽专利数据系统统计，目前全球基因编辑技术CRISPR领域相关专利约1.5万件，美国技术密集程度最高，中国排名第二。拥有基因编辑核心技术的全球专利是中国生物医药产业健康快速发展的关键。

“tBE有望填补CRISPR/Cas9技术无法涉及的空白领域，实现更高编辑效率和更好安全性，这将极大扩展在临床治疗的应用范围。”陈佳介绍，“我们自主研发的tBE不仅是目前已开发的胞嘧啶碱基编辑器中，消除脱靶突变和实现靶向编辑综合能力最佳的碱基编辑器，而且在可成药靶点处可同时实现多个靶点的精准高效编辑。”

陈佳教授（右）

“我们的这个碱基编辑系统就像变形金刚，它采用多元件灵活组合的方法，可以更完美地契合AAV、mRNA/LNP等多种体内递送方式的需求，极大提高了体内碱基编辑效率。”陈佳说。

上海科技大学面向人民生命健康需求，积极推动基因编辑技术原始创新。“2017年开始，我们就在国内外布局陈佳团队的5大系列碱基编辑系统专利族，至今已有3项提交了中国专利申请，7项通过PCT途径申请外国专利。”上科大技术转移办公室主任王杰介绍，“我们在2020年和2021年已分别获得1项中国专利权，现在tBE正式获得美国专利权，在基因编辑领域终于有了中国自主知识产权的碱基编辑工具，这对于我国生物医药产业发展具有里程碑意义。”

第三方机构提供的专利自由实施（ FTO）调查报告高度评价该专利家族的高质量布局与管理，“这为专利技术融资奠定了很好的基础”。

2020年，在上科大技术转移办公室的指导下，陈佳与其他三位创始人共同成立了正序（上海）生物科技有限公司，至今已完成两次早期创业融资，融资金额逾3亿元。上科大将包括tBE技术在内的5大系列碱基编辑系统的专利族以超亿元的全球独占许可给正序生物。正序生物已成为独家拥有这一底层平台型碱基编辑系统专利家族全球权益的生物医药企业。