近日，中国科协旗下的平台“科普中国——科技启示录”发布了题为“中国智造 | 迷你基因编辑器”的科普视频。视频报道了由上海科技大学季泉江教授团队原创开发，具有自主知识产权的高效精准微型基因编辑器——Cas12f、Cas12n及其背后的研发故事。该成果填补了我国在基因编辑底层技术领域的空白，并且在生物医学和农业领域均具有重要的应用价值。
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基因编辑技术为临床治疗遗传病与慢性病带来了革命性的突破。但传统CRISPR/Cas9系统在体内基因治疗领域却存在分子尺寸大、递送难、脱靶多和免疫原性高等诸多限制。
2016年，季泉江回国加入上海科技大学物质科学与技术学院，组建了化学生物学与基因编辑实验室，并开启了针对这一“卡脖子”难题的科研攻坚。2021年团队率先在《自然-化学生物学》（Nature Chemical Biology）发文报道了微型基因编辑器—Cas12f，其分子尺寸仅为Cas9蛋白的三分之一，且能够在哺乳动物细胞中发挥有效的基因编辑功能。
为了进一步获得真正具有完全自主知识产权的微型基因编辑器，季泉江带领团队朝着更具有原创性的基因编辑系统发起了挑战。历经研究阶段的反复试错，于2023年在国际学术期刊《分子细胞》（Molecular Cell）上发表论文，首次报道了具有完全自主知识产权的高效精准微型基因编辑器——Cas12n，填补了我国在基因编辑底层技术领域的空白，为开发基因编辑疗法提供了更高效、更易递送的工具。
在学校和学院的支持下，季泉江与团队副研究员吴兆韡参加了上海科技大学创新创业大赛，受到了投资机构的关注。他们创立了上海科技大学孵化的初创企业——篆码生物（寓意“篆刻生命的密码”）。公司与上科大签署专利组合全球独占许可协议，开展产业应用转化。篆码生物致力于利用原创性的微型基因编辑器开发针对遗传病和慢性病的体内基因治疗管线，有望为患者提供“一次给药，终生治愈”的基因疗法。公司在成立之初便获得了来自幂方健康基金的独家数千万元种子轮融资。
季泉江教授团队将继续推动基因编辑与基因治疗技术的不断突破与创新。在可见的未来，基因编辑技术有望应用于遗传病与慢性病的治疗，以科技创新提升人类健康福祉。
参考阅读
“科普中国”
视频版（微型基因编辑器，中国智造）
https://www.kepuchina.cn/article/articleinfo?business_type=100&classify=2&ar_id=585099
图文版（中国原创迷你基因编辑器，小小身材却有巨大潜力！）https://www.kepuchina.cn/article/articleinfo?business_type=100&classify=0&ar_id=586716
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